守护天使
干细胞对儿童难治疾病的治疗探索
每一个孩子都是坠落人间的天使，当他们呱呱坠地的那瞬间，就是一个家庭欢乐与希望的源泉。但这世上也有折翼的天使，令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量！
现在，关于儿童难治疾病的治疗探索，一直是全球各个医疗研究机构的重点。而干细胞对于儿童疾病的治疗，成为几乎所有前沿医疗机构的重点拓展方向。
干细胞(stemcell)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下可以分化成多种功能细胞。
越来越多的案例证明，干细胞在对抗治疗儿童恶性疾病方面效果非常突出，是对抗儿童恶性疾病的利器。
儿童皮肤疾病
干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列，在儿童皮肤疾病患者的治疗上，有一个世界瞩目的案例来自于德国，研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者，这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。
图片来自Science网站
备注：holoclones为表皮干细胞（粉色），负责再生皮肤，而其他细胞随着时间的推移而逐渐消失。
通过干细胞结合基因疗法，10天后，新皮肤已经开始再生。8个月后，小男孩80%的皮肤都得以更新。更重要的是，迄今为止，小男孩皮肤没有再出现过水疱，且没有其他不良症状。
这项研究结果被发表在权威期刊《自然》杂志上。干细胞疗法有潜力改造整个人类表皮，也让各种皮肤疾病的治疗都有了希望。
小儿脑性瘫痪
小儿脑性瘫痪（cerebralpalsy），简称脑瘫，是出生前到生后1个月以内各种原因所致的非进行性脑损伤综合征。不但影响孩子的运动功能的发展，也伴随有感知觉、认知以及语言的障碍，并影响其社会性、学习、语言等的发展。
据悉，脑性瘫痪是儿童最为严重的终身致残重大疾病。我国小儿脑瘫患病率约为千分之2.48，每年新增患儿约4-5万名。
基于干细胞具有自我更新能力，可分化为神经元，星形胶质细胞，少突胶质细胞潜能的神经前体细胞，在移植后分化的神经元补充缺损的神经元，并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发育，改善大脑的认知功能障碍，为脑性瘫痪小儿进一步康复提供了更多的机会，已成为先进有效的治疗方法。
在clinicaltrials.gov上注册在案的27项干细胞治疗儿童脑瘫的研究中，有10项已完成研究均显示干细胞对改善脑瘫患者的疾病进程、运动机能等方面有一定效果。
儿童成骨不全
儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。
干细胞因其在再生医学中具有的潜力，成为了在治疗OI中的应用具有可能性。用干细胞治疗OI的基本原理是OI患者骨中的成骨细胞可以用正常细胞代替，这些正常细胞将合成正常的骨基质，从而使组织功能正常化。
在年的一项报道中，科研人员发现，直接将间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后注射到患有成骨不全症的小鼠（OIM）股骨的骨髓腔中，间质干细胞分化成为成骨细胞和骨细胞并在体内合成高密度新骨，显著改善了小鼠长骨的强度。这说明了用干细胞治疗成骨不全症疾病的可行性。
儿童肺病
50%的早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，支气管肺发育不良在新生儿期和幼儿期对婴儿的健康有显著的影响，导致长期呼吸问题的风险增加，如反应性气道疾病、肺功能受损和运动不耐受等。
年在《TheJournalofPediatrics》上发表的一项临床治疗结果表明了干细胞治疗早产儿支气管肺发育不良的安全性和有效性。接受治疗的9名患儿病情得到缓解，炎症水平显著降低，并且没有发生副作用的情况。
在治疗后24小时的9名患者中，治疗前后的心率，氧饱和度，平均气道压力和吸入氧的分数的时间分布
儿童糖尿病
Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的β细胞，导致胰岛功能受到破坏。
年，医院的研究人员发现通过给小鼠输注预先处理过的能够产生更多PD-L1的干细胞，可以逆转小鼠的Ⅰ型糖尿病。并且，在动物实验中，几乎所有的小鼠的糖尿病都可以短期内被治愈，并且有1/3的小鼠能够终生维持正常血糖水平。
在国内，医院代谢内分泌科也与美国哈肯萨克大学医学中心合作，尝试对一位来自美国的Ⅰ型糖尿病患儿Ivan进行干细胞治疗，目前Ivan血糖控制平稳，病情得到极大改善。医院1型糖尿病的新疗法已治疗7国40名儿童病例。
儿童线粒体病
线粒体是我们身体的“能量工厂”。我们身体里的每个细胞中存在着几千个线粒体。
线粒体病（mitochondrialdisease）是儿童期常见的遗传代谢病之一，发病率至少为1/。患者通常表现为极度容易疲乏，临床表现很像重症肌无力一类的疾病，也经常因此被误诊。由于线粒体分布广泛，多器官受累是本病临床特点，常常累及脑、骨骼肌、眼、耳、消化、内分泌、心血管、肾脏及血液系统等。至今没有治疗线粒体病的有效方法
年，科研专家发布了一项科研成果于《Nature》，科研人员通过结合基因治疗和干细胞技术治疗线粒体疾病。
科研人员通过从患者身上搜集皮肤细胞，将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配，获得了含有正常线粒体的干细胞，然后将其移植回患者体内，以恢复受影响最大的组织的能量供应，以修复有缺陷的器官。
脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。
SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一，不同人群中的致病基因携带频率在1/40~1/50，新生儿的发病率约为1/。
年《ScienceTranslationalMedicine》杂志发表了一项科研，科学家们从SMA患者的皮肤成纤维细胞产生并经遗传校正的诱导多能干细胞（iPSC）可用于细胞疗法，并在小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。
在全球科学家的努力探索下，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛。尤其针对一些非常难治的罕见病，干细胞疗法展现出了治疗潜力，在茫茫黑暗中看到了治愈的希望。
我们相信随着干细胞再生医学的飞速发展，越来越多的儿童疾病会得到