脑性瘫痪疾病

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TUhjnbcbe - 2021/1/25 19:21:00
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年,德国科学家FriedenStein和他的同事在骨髓中发现了间充质干细胞(MSCs),后来的研究者陆续发现间充质干细胞广泛存在于全身多种组织中,可在体外培养扩增,并能在特定条件下分化为包括神经细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、脂肪细胞在内的多组织系统的细胞,还在造血、免疫炎症反应、血管新生等人体重要功能中起重要调节作用。

年,间充质干细胞首个临床试验完成,15名患者输注了培养的间充质干细胞测试了治疗的安全性。近年来,间充质干细胞的研究热度不断攀升,根据统计,年至年6月,Pubmed上检索到的与间充质干细胞相关的文献累计超过篇。

从治疗的疾病种类来看,间充质干细胞的临床研究涉及上百种疾病。将这些疾病按照器官系统分类,可以发现神经系统、心血管和骨科疾病是三类主要的研究领域,占比都在15%以上,总和超过一半。此外,糖尿病、肝脏、肺脏、胃肠道、皮肤和移植物抗宿主病(GVHD)的比例都在5%左右,是间充质干细胞重要的临床研究方向。

在神经系统疾病方面,脊髓损伤、多发性硬化、中风、肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆症是研究较多的疾病;在骨科疾病方面,骨关节炎、股骨头坏死和椎间盘退化是主要的疾病类型;心血管系统疾病方面,研究最多的是心肌梗死。另外,关于肝硬化、克罗恩病、间质性肺病、系统性红斑狼疮的临床研究也较多。在生殖系统疾病方面,也有间充质干细胞治疗勃起功能障碍和卵巢早衰的临床研究。

脐带组织来源的间充质干细胞应用研究皇冠上的“明珠”

脐带间充质干细胞是存在于脐带华通氏胶和血管周围组织中的一种间充质干细胞,因其取材方便,无道德伦理争议,可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大,分泌细胞生长因子的总量也非常高,便于扩增和传代,同时又没有配型、排异等问题,极其适合用于临床研究和应用,是间充质干细胞的理想来源。

截止年6月,美国国立卫生研究院(NIH)临床试验的数据信息库(ClinicalTrials.gov)可检索到项脐带间充质干细胞临床研究,其中在中国进行的64项,占脐带间充质干细胞临床研究的一半以上。

目前通过国家备案的干细胞临床研究项目中,有25个使用了间充质干细胞,其中脐带间充质干细胞项目就占了17项,涉及脑中风、卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、银屑病、膝骨关节炎、心梗、不孕症、系统性红斑狼疮、宫腔粘连、小儿脑瘫等多个系统的疾病,可以说撑起了相关研究的半边天。

孙凌云教授主持完成的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”项目,这是国际上首先开展异体骨髓和脐带间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮的临床研究,共治疗了例患者,使难治性系统性红斑狼疮5年死亡率由45%降低为16%,有效率60%,且未见移植相关不良反应,解决了部分难治性患者常规药物治疗无效的世界难题,具有重要的科学价值和良好的临床应用前景

戎利民教授主持的“脐带间充质干细胞治疗亚急性脊髓损伤的多中心、随机对照临床试验”、“脐带间充质干细胞治疗早慢性脊髓损伤的多中心、随机对照临床试验”和“脐带间充质干细胞治疗晚慢性脊髓损伤的多中心临床试验”成功通过国家备案的3个项目,未来也将在国家重点研发计划项目的资助下开展脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的多中心临床试验,同时制定干细胞制备、检验、应用标准,研发干细胞治疗脊髓损伤的新产品、新疗法,以期推动干细胞临床治疗走向规范化和标准化。

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