来自意大利布雷西亚大学的神经病学专家BarbaraBorroni教授，开展了一项Ⅱ期临床试验，通过补充DHA治疗SCA38患者，证实该疗法安全有效，可以改善患者临床症状和小脑代谢。
该临床试验入组了10例SCA38患者，试验分为两个阶段，第一阶段将患者随机分为两组，双盲-安慰剂对照，观察16周后，第二阶段开放试验随访40周，观测指标包括临床评估SARA及ICARS评分、FDG-PET、神经电生理和血清学检测。
第一阶段观察16周后，发现补充DHA组患者临床症状改善优于对照组（治疗组SARA评分下降2.7分，p=0.）。
随后两组开放均补充DHA，继续随访40周，同基线水平比较，发现患者SARA评分和ICARS评分均显著下降（SARA下降2.2，p=0.;ICARS下降3.8,p=0.02）。
临床头颅影像学FDG-PET也显示小脑代谢得到改善，另外血清学水平ELOVL5蛋白表达较基线水平回落。
DHA,二十二碳六烯酸（C22H32O2），是有六个双键的多元不饱和脂肪酸，是一种ω-3必需脂肪酸。DHA为大脑及视网膜中含量最高的ω-3脂肪酸，占大脑中多元不饱和脂肪酸的40%，视网膜中多元不饱和脂肪酸的60%，神经元的细胞膜中有50%为DHA。DHA是为人熟知的营养补充剂，耐受性好，可以透过血脑屏障。近些年来，类似DHA的不饱和脂肪酸应用于诸多神经变性疾病，取得一定效果，而备受瞩目。动物模型中证实，不饱和脂肪酸参与中枢神经系统的正常发育，缺乏会引起脑功能受损。通过DHA补充替代治疗，有望延长患者的生活自理时间，改善患者生活质量，减少医疗成本。
这项Ⅱ期临床试验，虽然取得令人欣喜的结果，但是也存在诸多不足：第一，入组病人数量太少（只有10例），代表性不够高；第二，在随机双盲对照试验阶段中，只有SARA评分有改善，但作为共济失调临床评价的另一重要指标ICARS评分，并未见到统计学差别；另外，治疗前后，血清DHA水平并未见到明显差别。期待开展更大规模的Ⅲ期临床试验，尤其是症前患者进行补充DHA，临床治疗效果才见分晓。本研究只针对SCA38患者，并不适用于其他SCA亚型。对于SCA1型和Friedreich共济失调，脑脂肪酸和磷酸减少的这些类型，补充DHA是否有效，需要临床研究进一步证实，推测对于早期阶段的患者，也许可从中获益。
参考文献：
ManesM,AlbericiA,DiGregorioE,etal.Docosahexaenoicacidisabeneficialreplacementtreatmentforspinocerebellarataxia38.ANNALSOFNEUROLOGY;82:-.预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇